Terug
naar lijst
- Auteur
- NVMO-commissie BOM
- E-pubdatum
- 11-02-2026
Nirogacestat bij desmoïdtumoren
In de hier besproken DeFi-studie wordt bij patiënten met een progressieve desmoïdtumor na een follow-up van mediaan 15,9 maanden een statistisch significant langere PFS gezien na palliatieve behandeling met nirogacestat dan na behandeling met placebo (HR: 0,29 [95%-BI: 0,15-0,55]; p < 0,001), waarbij de mediane PFS-winst meer dan 16 weken is. Dit resultaat voldoet aan de criteria voor een positief advies volgens de PASKWIL2023-criteria voor palliatieve behandeling bij studies met een mediane overleving in de controlegroep van meer dan 12 maanden.
- The Desmoid Tumor Working Group. The management of desmoid tumours: A joint global consensus-based guideline approach for adult and paediatric patients. European Journal of Cancer 2020;127:96-107.
- NVMO-commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM). Sorafenib bij gevorderd of refractair desmoïd. Med Oncol 2020;23(1):37-40.
- Gronchi A, Miah AB,Dei Tos AP et al. Soft tissue and visceral sarcomas: ESMO-EURACAN-GENTURIS Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol 2021;32(11):1348-65.
- Federman N. Molecular pathogenesis of desmoid tumor and the role of γ-secretase inhibition. NPJ Precis Onc 2022;6(1):62.
- Kummar S, O’Sullivan Coyne G, Do KT et al. Clinical activity of the γ-secretase inhibitor PF-03084014 in adults with des moid tumors (aggressive fibromatosis). J Clin Oncol 2017;35:1561-9.
- Villalobos VM, Hall F, Jimeno A et al. Long-term follow-up of desmoid fibromatosis treated with PF-03084014, an oral gamma secretase inhibitor. Ann Surg Oncol 2018;25:768-75.
- Gounder M, Ratan,R, Alcindor T et al. Nirogacestat, a γ-secretase inhibitor for desmoid tumors. N Engl J Med 2023;388(10):898-912.
- Ratan R, Kasper B, Alcindor T et al. Efficacy and safety of long-term continuous nirogacestat treatment in adults with desmoid tumors: Results from the DeFi trial. J Clin Oncol 2025;43(34):3646-51.