Terug
naar lijst
- Auteur
- NVMO-commissie BOM
- Printdatum
- 01-01-1970
- E-pubdatum
- 26-04-2026
NRS: belzutifan bij tumoren bij de ziekte van Von Hippel-Lindau
Bij patiënten met VHL-geassocieerd RCC, pNET en CZS hemangioblastoom resulteert behandeling met belzutifan in een ORR van respectievelijk 67% (95%-BI: 54-79), 91% (95%-BI: 71-99) en 48% (95%-BI: 34-63), waarbij bij een mediane follow-up van meer dan 4 jaar de mediane DoR niet bereikt is. Deze uitkomsten voldoen aan de PASKWIL-criteria voor niet-gerandomiseerde studies voor een voorlopig positief advies. Dit advies is tot stand gekomen op basis van de uitkomsten van niet-gerandomiseerde onderzoek. De kwaliteit van het bewijs is matig. Het is waarschijnlijk dat met verder onderzoek de schatting van de grootte van het effect van de behandeling zal veranderen.
- Lonser RR, Glenn GM, McClellan W et al. Von Hippel-Lindau disease. Lancet 2003;361(9374):2059-67.
- Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O et al. Belzutifan for renal cell carcinoma in von Hippel-Lindau disease. N Engl J Med 2021;385(22):2036-46.
- Srinivasan R, Iliopoulos O, Beckermann KE et al. Belzutifan for von Hippel-Lindau disease-associated renal cell carcinoma and other neoplasms (LITESPARK-004): 50 months follow-up from a single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol 2025;26(5):571- 82.
- Choueiri TK, Powles T, Peltola K et al. LITESPARK-005 Investigators. Belzutifan versus Everolimus for Advanced Renal-Cell Carcinoma. N Engl J Med 2024;391(8):710-21.