Van november 2021 tot augustus 2024 waren larotrectinib en entrectinib beschikbaar in het DRUG Access Protocol (DAP), na hun tijdelijke vergoeding door het Zorginstituut Nederland. Tijdens de beoordeling van deze NTRK-remmers hadden patiënten met NTRK-fusies via DAP toegang tot deze geneesmiddelen, en kon er tegelijkertijd data over de real-world effectiviteit en veiligheid worden verzameld. Sinds 27 juli 2023 zijn beide middelen volledig vergoed vanuit het basispakket.
Patiënten met uitgezaaide of lokaal gevorderde kanker met een NTRK-genfusie en zonder afdoende alternatieve behandelopties kwamen in aanmerking voor behandeling met larotrectinib (100 mg twee keer per dag) of entrectinib (600 mg eenmaal per dag) tot ziekteprogressie of ondraaglijke bijwerkingen.
In totaal startten 18 patiënten met NTRK-remmers. Op het moment van analyse waren 11 patiënten nog in behandeling, waardoor de mediane behandeltijd nog niet bereikt was. De mediane follow-up was 18,5 maanden.
Bij 77,8% van de patiënten werd clinical benefit gezien, gedefinieerd door objectieve tumorrespons of stabiele ziekte ≥16 weken. De objectieve responsrate was 61,1%, met 2 complete en 9 partiële remissies. De mediane duur van respons was 22,3 maanden, de mediane progressievrije overleving 24,4 maanden en de mediane totale overleving werd niet bereikt; na 24 maanden was 71,8% van de patiënten nog in leven.
Vijf patiënten kregen zes ernstige bijwerkingen (graad ≥3).
Conclusie: Behandeling met NTRK-remmers toont aanzienlijke effectiviteit en overleving bij patiënten met NTRK-fusies in verschillende tumortypes, en heeft een gunstig veiligheidsprofiel. De real-world data uit dit DAP-cohort bevestigen eerdere veelbelovende klinische data van NTRK-remmers voor NTRK-genfusies.
Lees het hele rapport hier: FinalReport_NTRKremmers_20250314