Het DRUG Access Protocol (DAP) biedt patiënten met kanker toegang tot geregistreerde antikankergeneesmiddelen die nog wachten op vergoeding in Nederland en verzamelt tegelijkertijd real-world data. Patiënten met een niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC) met een MET exon 14 skipping-mutatie (METex14) konden sinds december 2022 behandeld worden met de MET-remmer tepotinib na eerdere behandeling met immuuntherapie en/of platinumhoudende chemotherapie.
Patiënten kregen 1x/dag 450 mg tepotinib tot ziekteprogressie of onacceptabele toxiciteit. In totaal zijn 46 patiënten gestart met tepotinib in DAP. Het primaire eindpunt was klinisch voordeel (CB), geduid als objectieve tumorrespons (OR) of stabiele ziekte (SD) ≥16 weken na start van de behandeling. De CB-ratio in deze studie was 60,9% op basis van 28 patiënten met CB. Het percentage patiënten met een OR was 30,4%. Van deze patiënten waren er twee met een complete remissie en 12 met een partiele remissie. De overige 14 patiënten met CB hadden stabiele ziekte ≥16 weken na start van de behandeling. De mediane duur van de OR was 6,4 maanden. De mediane progressievrije overleving was 8,2 maanden, waarbij 62,6% van de patiënten progressievrij was na 6 maanden behandeling. Van alle patiënten hadden er 18 tijdens studiedeelname last van bijwerkingen die mogelijk gerelateerd waren aan de behandeling.
Conclusie: Real-world data uit DAP bevestigt de klinische effectiviteit en veiligheid van tepotinib voor de behandeling van patiënten met gevorderd NSCLC met een METex14 skipping-mutatie na eerdere behandeling met immuuntherapie en/of platinumhoudende chemotherapie.
Het volledige rapport lees u hier: Tepotinib_statistisch eindrapport dd. 20-06-2025