Adviezen commissie BOM

Bij patiënten met een solide maligniteit met een NTRK-genfusie waarbij er geen behandelopties (meer) zijn, geeft behandeling met entrectinib een kans op respons van 57 procent (95%-BI: 43,2-70,8) met een responsduur van mediaan 10 maanden (95%-BI: 7,1-niet bereikt). Deze uitkomsten voldoen aan de PASKWIL-criteria voor niet-gerandomiseerde studies voor een voorlopig positief advies. Er zal een herbeoordeling plaatsvinden wanneer de door de EMA gevraagde aanvullende analyses zijn gepubliceerd in een peer reviewed tijdschrift. Publicatie wordt uiterlijk in de eerste helft van 2027 verwacht.
Dit advies is tot stand gekomen op basis van de uitkomsten van nietgerandomiseerd onderzoek. De kwaliteit van het bewijs is matig. Het is waarschijnlijk dat met verder onderzoek de schatting van de grootte van het effect van de behandeling zal veranderen.