Adviezen commissie BOM

Bij patiënten met een maligniteit met een NTRK-genfusie waarbij er geen behandelopties (meer) zijn, geeft behandeling met larotrectinib een kans op respons van 75 procent (95%-BI: 61-85) in een eerste analyse tot 79 procent (95%-BI: 72-85) in een tweede analyse, met in de tweede analyse een responsduur van mediaan 35,2 maanden (95%-BI: 22,8-niet bereikt). Deze uitkomsten voldoen aan de PASKWIL-criteria voor niet-gerandomiseerde studies voor een voorlopig positief advies. Er zal een herbeoordeling plaatsvinden wanneer de door de EMA gevraagde aanvullende analyses zijn gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift. Publicatie wordt in de tweede helft van 2024 verwacht.
Dit advies is tot stand gekomen op basis van de uitkomsten van niet-gerandomiseerd onderzoek. De kwaliteit van het bewijs is matig. Het is waarschijnlijk dat met verder onderzoek de schatting van de grootte van het effect van de behandeling zal veranderen.